Pacientes mais jovens com fibrose cística irão se beneficiar de medicamentos que “mudam a vida” após os reguladores autorizarem sua utilização em bebês, crianças pequenas e crianças em idade de acolhimento.
Dois medicamentos que demonstraram melhorar a função pulmonar entre pacientes com a doença tiveram suas licenças prorrogadas, o que significa que podem ser oferecidos a crianças mais novas.
O Kaftrio já foi autorizado para tratar a fibrose com uma mutação genética comum em pacientes com fibrose cística (FC) com seis anos ou mais, mas agora pode ser oferecido a crianças de dois a cinco anos.
E a licença da Kalydeco foi prorrogada para que bebês a partir de um mês de idade possam tomar o medicamento.
Os medicamentos, que têm como alvo a causa subjacente da doença, são tomados como tratamento de longo prazo para controlar os sintomas entre pacientes com uma mutação genética específica.
Os ativistas saudaram o anúncio da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA).
Os pacientes elegíveis devem poder ter acesso imediato aos medicamentos ao abrigo dos acordos de acesso existentes.
Esta é uma ótima notícia e mais um passo importante para garantir o acesso a medicamentos moduladores que mudam a vida de todos aqueles com fibrose cística que poderiam se beneficiar
David Ramsden, Cystic Fibrosis Trust
Kalydeco já foi aprovado para uso generalizado no NHS para pacientes com FC com uma determinada mutação e bebês de um a quatro meses de idade poderão agora ter acesso ao medicamento pela primeira vez.
O Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (Nice) ainda está avaliando o Kaftrio para uso generalizado no NHS, mas firmou um acordo de acesso provisório com os fabricantes Vertex para permitir que as pessoas tenham acesso ao tratamento enquanto a avaliação está em andamento.
Este acordo significa que qualquer pessoa que atualmente tenha acesso ao tratamento como parte do acordo continuará a ter acesso a ele após a conclusão da avaliação de Nice, independentemente do resultado.
Comentando o anúncio, David Ramsden, executivo-chefe do Cystic Fibrosis Trust, disse: “Esta é uma ótima notícia e mais um passo importante para garantir o acesso a medicamentos moduladores que mudam a vida de todos aqueles com fibrose cística que poderiam se beneficiar.
“Estou muito satisfeito por o NHS England ter confirmado que todas as crianças elegíveis hoje podem ter confiança no seu acesso a longo prazo a estes tratamentos.
As notícias de hoje reforçam a necessidade de garantir que o atual processo de Nice resulte rapidamente num acordo abrangente para acabar com a incerteza para todos os que poderão beneficiar no futuro.”
A fibrose cística é uma doença hereditária que causa o acúmulo de muco pegajoso nos pulmões e no sistema digestivo.
Os sintomas geralmente começam na primeira infância, mas a condição piora lentamente com o tempo, com os pulmões e o sistema digestivo ficando cada vez mais danificados.
Kaftrio e Kalydeco, conhecidos como terapias moduladoras de CFTR, atuam interagindo com certas proteínas anormais entre pacientes com FC, de modo que se abrem com mais frequência para melhorar o movimento do cloreto para dentro e para fora das células.
“A doença da FC começa muito cedo na vida, e quanto mais cedo pudermos melhorar a função CFTR do corpo, maiores serão as chances de retardar a progressão da doença”, disse Jane Davies, professora de respirologia pediátrica e medicina experimental no Imperial College London e consultor honorário do Royal Brompton e Harefield Hospital.
“Estas aprovações são muito bem-vindas, pois é crucial iniciar o tratamento em bebês e crianças com FC o mais cedo possível.”
Andrew Wilfin, diretor médico sênior da Vertex UK e Irlanda, disse: “Ambas as aprovações são marcos importantes para as pessoas elegíveis que vivem com FC, uma vez que mais crianças são agora elegíveis para um tratamento que visa a causa subjacente da sua doença”.
