Um novo tratamento direcionado que pode transformar a vida de crianças com tumores cerebrais foi aprovado para uso no NHS.
A combinação de dabrafenibe e trametinibe agora pode ser usada em pacientes com um ano ou mais de idade com glioma de baixo ou alto grau com a mutação genética BRAF V600E.
Os gliomas são o tipo mais comum de câncer cerebral em crianças e jovens.
Eles se desenvolvem a partir das células gliais, que sustentam as células nervosas do cérebro e da medula espinhal.
Uma mutação BRAF está presente em cerca de 15% a 20% dos gliomas de baixo grau e em cerca de 5% a 10% dos gliomas de alto grau em crianças.
A nova terapia medicamentosa foi aprovada pelo Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (Nice) depois que estudos mostraram que ela diminuiu os efeitos colaterais da quimioterapia, melhorou a taxa de resposta das crianças ao tratamento e melhorou o tempo de sobrevivência sem que a doença piorasse.
O tempo de sobrevivência livre de progressão passou de 7,2 meses com quimioterapia para 24,9 meses sob o novo regime para aqueles com glioma de baixo grau, e foi de nove meses para aqueles com doença de alto grau.
Em alguns casos, os tumores desapareceram completamente, embora seja necessário um acompanhamento dos pacientes a mais longo prazo. Espera-se que o novo tratamento beneficie cerca de 30 crianças por ano.
Atualmente, o prognóstico para crianças com gliomas de alto grau é muitas vezes mau e menos de 30% das crianças sobrevivem cinco anos ou mais.
Para gliomas de baixo grau, há uma taxa de sobrevivência de 90% após a cirurgia, mas tratamentos como a quimioterapia podem ser cansativos.
A terapia combinada, usada em algumas outras doenças, é menos severa, pode ser tomada em comprimidos e líquidos e pode ser administrada em casa.
Esperamos que este seja o primeiro de muitos novos tratamentos que garantirão que a nossa comunidade possa viver mais e melhor.
Dra. Michele Afif, instituição de caridade para tumores cerebrais
Os dois medicamentos atuam juntos bloqueando o sinal de crescimento proveniente da proteína BRAF mutante e podem retardar ou até mesmo impedir o crescimento do tumor.
Michele Afif, executiva-chefe da Brain Tumor Charity, disse: “Estamos muito satisfeitos que Nice tenha aprovado o primeiro novo tratamento para tumores cerebrais pediátricos em décadas.
“Embora isto afete apenas uma pequena população, é de enorme importância para eles e para os seus entes queridos e representa um progresso real.
“Esperamos que este seja o primeiro de muitos novos tratamentos que garantirão que a nossa comunidade possa viver mais e melhor.”
Suki Sandhu, cujo filho Raj Rana morreu aos oito anos em 2018, é curador da Brain Tumor Charity e prestou depoimento ao Nice.
Os ensaios clínicos sobre dabrafenib com trametinib mostram alguns resultados realmente favoráveis e sei que se o meu filho tivesse tido a oportunidade de participar de um ensaio deste tipo, eu teria aderido num piscar de olhos.
Suki Sandhu, mãe de Raj Rana
Raj passou por seis operações, quimioterapia, imunoterapia e terapia por feixe de prótons.
Sandhu disse: “Estou muito satisfeita por Nice ter aprovado o uso desses novos medicamentos.
“Há muitos anos, tive que tomar a decisão de interromper o tratamento de quimioterapia para meu filho, pois ele sofria de efeitos colaterais horríveis após anos de tratamento severo.
“Foi uma das decisões mais difíceis que já tive de tomar, pois era um sinal claro de que estávamos ficando sem opções e era provável que eu o perdesse.
“Os ensaios clínicos sobre dabrafenib com trametinib mostram alguns resultados realmente favoráveis e sei que se o meu filho tivesse tido a oportunidade de participar de um ensaio deste tipo, eu teria aderido num piscar de olhos.”
É um avanço significativo no tratamento que se mostrou mais fácil de tomar do que a quimioterapia e muito eficaz no bloqueio do crescimento da doença, ajudando as crianças a terem uma melhor qualidade de vida por mais tempo.
Professor Pedro Johnson
O professor Peter Johnson, diretor clínico nacional de câncer do NHS, disse: “É uma notícia fantástica que este novo tratamento de precisão para crianças e jovens com este tipo de tumor cerebral esteja agora disponível no NHS.
“É um avanço significativo no tratatremento que se mostrou mais fácil de tomar do que a quimioterapia e muito eficaz no bloqueio do crescimento da doença, ajudando as crianças a terem melhor qualidade de vida por mais tempo.
“Também pode ser tomado em casa, o que significa que crianças e adolescentes podem passar menos tempo no hospital em tratamento e mais tempo com seus entes queridos e fazendo coisas que gostam.”
Helen Knight, diretora de avaliação de medicamentos em Nice, disse: “O diagnóstico de um tumor cerebral de glioma, que é muitas vezes fatal para pessoas com glioma avançado de alto grau, pode ter um impacto devastador nas crianças e em suas famílias.
“As opções de tratamento são limitadas e sabemos que podem ser brutais. Estou satisfeito por podermos recomendar esta nova terapia combinada que pode proporcionar às crianças mais tempo sem o crescimento do tumor e oferecer a elas e às suas famílias uma melhor qualidade de vida.”
