Um novo tratamento que pode mudar a vida de crianças com tumores cerebrais foi aprovado no NHS.
A combinação de dabrafenibe e trametinibe agora pode ser utilizada em pacientes com um ano ou mais de idade que possuem glioma de baixo ou alto grau com a mutação genética BRAF V600E.
Essa nova terapia medicamentosa foi aprovada pelo Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (Nice) após estudos mostrarem que ela diminui os efeitos colaterais da quimioterapia, melhora a taxa de resposta das crianças ao tratamento e aumenta o tempo de sobrevida sem progressão da doença.
Os gliomas são o tipo mais comum de câncer cerebral em crianças e jovens.
Eles se desenvolvem a partir das células gliais, que sustentam as células nervosas do cérebro e da medula espinhal.
Uma mutação BRAF está presente em cerca de 15% a 20% dos gliomas de baixo grau e em cerca de 5% a 10% dos gliomas de alto grau em crianças.
O tempo de sobrevida livre de progressão aumentou de 7,2 meses com quimioterapia para 24,9 meses com o novo regime para aqueles com glioma de baixo grau, e foi de nove meses para aqueles com doença de alto grau.
Em alguns casos, os tumores desapareceram completamente, mas é necessário acompanhamento a longo prazo dos pacientes. Estima-se que o novo tratamento beneficie cerca de 30 crianças por ano.
Atualmente, o prognóstico para crianças com gliomas de alto grau é frequentemente ruim e menos de 30% das crianças sobrevivem por mais de cinco anos.
Para gliomas de baixo grau, a taxa de sobrevivência após a cirurgia é de 90%, mas tratamentos como a quimioterapia podem ser desgastantes.
A terapia combinada, utilizada em outras doenças, é menos agressiva, pode ser tomada em formato de comprimidos e líquidos e pode ser administrada em casa.
Os dois medicamentos agem juntos bloqueando o sinal de crescimento proveniente da proteína BRAF mutante e podem retardar ou até mesmo impedir o crescimento do tumor.
Michele Afif, diretora-executiva da Brain Tumor Charity, afirmou: “Estamos muito satisfeitos que o Nice tenha aprovado o primeiro novo tratamento para tumores cerebrais pediátricos em décadas.
“Apesar de afetar apenas uma pequena população, é de extrema importância para eles e seus entes queridos, representando um avanço real.
“Esperamos que este seja o primeiro de muitos novos tratamentos que garantirão que nossa comunidade possa viver mais e melhor.”
Suki Sandhu, cujo filho Raj Rana faleceu aos oito anos em 2018, é curadora da Brain Tumor Charity e deu seu depoimento ao Nice.
Raj passou por seis cirurgias, quimioterapia, imunoterapia e terapia de feixe de prótons.
Sandhu disse: “Estou muito satisfeita pelo Nice ter aprovado o uso desses novos medicamentos.
“Há muitos anos, tive que tomar a decisão de interromper a quimioterapia para meu filho, pois ele sofria efeitos colaterais terríveis após anos de tratamento intenso.
“Foi uma das decisões mais difíceis que já tomei, pois era evidente que estávamos ficando sem opções e era provável que eu o perdesse.
“Os ensaios clínicos com dabrafenibe e trametinibe mostram resultados realmente promissores e sei que se meu filho tivesse tido a oportunidade de participar de um ensaio desse tipo, eu teria aderido imediatamente.”
O professor Peter Johnson, diretor clínico nacional de câncer do NHS, afirmou: “É uma notícia fantástica que esse novo tratamento de precisão para crianças e jovens com este tipo de tumor cerebral esteja agora disponível no NHS.
“É um avanço significativo no tratamento, demonstrou ser mais fácil de tomar do que a quimioterapia e muito eficaz em bloquear o crescimento da doença, ajudando as crianças a terem melhor qualidade de vida por mais tempo.
“Além disso, pode ser administrado em casa, o que significa que crianças e adolescentes podem passar menos tempo no hospital em tratamento e mais tempo com seus entes queridos e fazendo o que gostam.”
Helen Knight, diretora de avaliação de medicamentos no Nice, disse: “O diagnóstico de um tumor cerebral de glioma, que frequentemente é fatal para pessoas com glioma avançado de alto grau, pode ter um impacto devastador nas crianças e em suas famílias.
“As opções de tratamento são limitadas e sabemos que podem ser brutais. Estou satisfeita por podermos recomendar essa nova terapia combinada, que pode oferecer às crianças mais tempo sem crescimento do tumor e proporcionar a elas e suas famílias uma melhor qualidade de vida.”
