Um novo tratamento para a doença falciforme está prestes a ser lançado em todo o Reino Unido, após um apelo bem-sucedido liderado pelos pacientes.
O medicamento, Voxelator, foi inicialmente rejeitado pelos reguladores de saúde do Reino Unido no verão passado, o que foi um golpe para os 17.500 pacientes que vivem com a doença no Reino Unido.
Este é o primeiro tratamento para células falciformes recomendado pelo Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados para uso rotineiro no NHS.
“Esta decisão do NICE trouxe muita esperança e estamos profundamente gratos por este dia ter chegado. É um momento comemorado e de profunda mudança de vida para as pessoas que vivem com a doença”, disse John James, executivo-chefe da Sickle Cell Society.
“Os usuários do Voxelotor compartilharam conosco histórias notáveis de melhoria da qualidade de vida, redução da dor e aumentos substanciais nos níveis de energia. Isto permitiu-lhes trabalhar, relacionar-se com amigos e familiares, melhorar a sua saúde física e mental – e, em geral, alcançar uma qualidade de vida que o resto de nós muitas vezes considera natural.
“Temos visto décadas de subinvestimento em melhores cuidados e tratamentos seguros e eficazes para as células falciformes. Por hoje celebramos este marco e elogiamos todos os que contribuíram incansavelmente para isso.“
James acrescentou: “Amanhã continuaremos a defender um futuro onde novos tratamentos para as células falciformes não sejam uma ocorrência única na vida das pessoas que vivem com a doença”.
A doença falciforme afeta predominantemente os negros e esta implementação representa uma vitória histórica na luta pelo acesso justo a tratamentos seguros e eficazes.
Apesar de ser a doença genética de crescimento mais rápido no Reino Unido, a doença falciforme tem sido historicamente carente de opções de tratamento.
O crizanlizumab, aclamado como o primeiro novo medicamento a ser introduzido em mais de 20 anos para pessoas que vivem com doença falciforme, foi suspenso em janeiro, após uma revisão interna pelos reguladore…” hazel=”[…]”Susan Rienow, presidente nacional da Pfizer no Reino Unido, que ajudou a desenvolver o tratamento, disse: “Estamos muito satisfeitos com esta recomendação positiva do NICE e com o financiamento provisório através do Fundo de Medicamentos Inovadores, que dará aos pacientes elegíveis na Inglaterra acesso imediato”.
Isto ocorre depois que uma terapia genética pioneira no mundo para a doença falciforme grave, chamada Casgevy, foi recentemente rejeitada para uso generalizado no NHS, o que levou críticas de ativistas e pacientes.
