O regulador de medicamentos do Reino Unido autorizou uma terapia genética pioneira no mundo como uma cura potencial para duas doenças hereditárias do sangue.
O tratamento, Casgevy, para a doença falciforme e talassemia beta, é o primeiro a ser licenciado utilizando a ferramenta de edição genética conhecida como Crispr, pela qual os seus inventores receberam o prémio Nobel em 2020.
A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) afirmou que o tratamento se destina a pacientes com 12 anos ou mais “após uma avaliação rigorosa da sua segurança, qualidade e eficácia”.
Tanto a doença falciforme quanto a beta talassemia são condições genéticas causadas por erros nos genes da hemoglobina, que é usada pelos glóbulos vermelhos para transportar oxigênio pelo corpo.
A doença falciforme é particularmente comum em pessoas de origem familiar africana ou caribenha, enquanto a talassemia beta afeta principalmente pessoas de origem mediterrânea, do sul da Ásia, do sudeste asiático e do Oriente Médio.
Os sintomas da doença falciforme podem incluir dor muito intensa, infecções graves e potencialmente fatais e anemia.
Pessoas com talassemia beta podem ter anemia grave. Os pacientes muitas vezes precisam de uma transfusão de sangue a cada três a cinco semanas, juntamente com injeções e medicamentos regulares.
Casgevy foi projetado para funcionar editando o gene defeituoso nas células-tronco da medula óssea de um paciente, para que o corpo produza hemoglobina funcional.
Para que isso funcione, células-tronco são retiradas da medula óssea, editadas em laboratório e depois infundidas de volta no paciente, com potencial para curar pessoas.
Até à data, um transplante de medula óssea – que deve provir de um dador estreitamente compatível e acarreta um risco de rejeição – tem sido a única opção de tratamento permanente
Praia Juliana, MHRA
A MHRA disse que os ensaios clínicos descobriram que Casgevy restaurou a produção saudável de hemoglobina na maioria das pessoas.
No ensaio clínico para a doença falciforme, 28 dos 29 pacientes analisados(97%) não sentiram dor intensa durante pelo menos 12 meses após o tratamento.
No ensaio clínico para beta talassemia, 39 dos 42 pacientes analisados(93%) não necessitaram de transfusão de hemácias por pelo menos 12 meses após o tratamento.
Os três restantes tiveram uma redução de mais de 70% na necessidade de transfusões de glóbulos vermelhos.
Julian Beach, diretor executivo interino de qualidade e acesso aos cuidados de saúde da MHRA, disse que ambas as condições “são condições dolorosas para toda a vida que, em alguns casos, podem ser fatais”.
Ele acrescentou: “Até o momento, um transplante de medula óssea – que deve vir de um doador estreitamente compatível e apresenta risco de rejeição – tem sido a única opção de tratamento permanente”.
Os medicamentos actualmente disponíveis para os pacientes são limitados, por isso saúdo a notícia de hoje de que um novo tratamento foi considerado seguro e eficaz, com potencial para melhorar significativamente a qualidade de vida de tantas pessoas.
John James, executivo-chefe da Sociedade Falciforme
John James, executivo-chefe da Sickle Cell Society, disse: “A doença falciforme é uma condição incrivelmente debilitante, causando dor significativa às pessoas que vivem com ela e potencialmente levando à mortalidade precoce.
“Atualmente, existem poucos medicamentos disponíveis para os pacientes, por isso saúdo a notícia de hoje de que um novo tratamento foi considerado seguro e eficaz, que tem o potencial de melhorar significativamente a qualidade de vida de tantas pessoas.”
O tratamento ainda não foi examinado para uso mais difundido no NHS.
